ظهور علاج جيني جديد ضد أمراض العيون 2021
طور الباحثون في كلية ترينيتي بدبلن نهجًا جديدًا للعلاج الجيني يوفر الأمل
في علاج ضمور العصب البصري السائد يومًا ما ، وهو مرض يصيب العين يسبب فقدانًا تدريجيًا للرؤية.
يتألف من إدخال مادة وراثية "لتصحيح" خلايا المريض ،
وقد قدم العلاج الجيني لعدة سنوات نتائج واعدة ضد الأمراض الخطيرة والمستعصية مثل
بعض أنواع السرطان والأمراض التنكسية العصبية.
من خلال استعادة عمل جين OPA1 ، جعل العلاج الجيني من الممكن تحسين أداء الميتوكوندريا Mitochondria
المسؤولة عن ظهور ضمور العين السائد.
يمكن أن تؤدي هذه التقنية أيضًا إلى علاج الاضطرابات الأخرى المرتبطة
بالشيخوخة الخلوية ، مثل الأمراض التنكسية العصبية.
أظهرت دراسة جديدة نُشرت في مجلة Frontiers in Neuroscience وأجراها علماء في كلية ترينيتي في دبلن،
بالتعاون مع فرق سريرية من مستشفى رويال فيكتوريا للعيون والأذن ومستشفى ماتر ،
أن العلاج الجيني يمكن أن يؤدي أيضًا إلى علاج للسيطرة. ضمور العصب البصري (DOA).
على نطاق أوسع ، يمكن أن يكون لها أيضًا آثار على نطاق أوسع بكثير من الاضطرابات العصبية المرتبطة بالشيخوخة.
تنكس الميتوكوندريا Mitochondria
يتسم ضمور العصب البصري بانحطاطه ، وعادة ما يبدأ ضمور العصب البصري السائد في
التسبب في أعراض لدى المرضى في بداية البلوغ: فقدان معتدل للرؤية وبعض عيوب رؤية الألوان ،
على الرغم من تفاوت شدتها. يمكن أن تتفاقم الأعراض أيضًا بمرور
الوقت وتؤدي إلى العمى التام لدى بعض المرضى. لا توجد حاليًا طريقة لمنع أو علاج AOD.
يرجع حدوثه إلى حدوث طفرات في جين OPA1 ، وهو أمر ضروري للتشغيل السليم للميتوكوندريا Mitochondria،
والتي تعد منتجة للطاقة في الخلايا. بدون البروتين الذي يصنعه OPA1 ،
تكون وظيفة الميتوكوندريا Mitochondria دون المستوى الأمثل وتتعطل بشدة شبكة الميتوكوندريا Mitochondria ،
المترابطة جيدًا في الخلايا السليمة ، مما قد يؤدي إلى ظهور الضمور البصري ثم تطوره. مهيمن.
تم اختبار هذا العلاج الجيني الجديد بنجاح في الفئران التي عولجت بمواد كيميائية
تستهدف الميتوكوندريا Mitochondria وبالتالي تعيش مع الميتوكوندريا Mitochondria المختلة وظيفيًا.
كما أنها حسنت أداء الميتوكوندريا Mitochondria في الخلايا البشرية التي تحتوي على طفرات في
جين OPA1 ، مما يعطي الأمل في أنه يمكن أن يكون فعالًا في البشر.
علاج فعال محتمل ضد مرض الزهايمر ومرض باركنسون
وجد العلماء أيضًا أن علاجهم الجيني أدى إلى تحسين أداء الميتوكوندريا
في الخلايا البشرية التي تحتوي على طفرات في جين OPA1 ، مما أثار الآمال في أنه قد يكون فعالًا في البشر.
"تظهر نتائجنا بشكل مذهل أن هذا العلاج الجيني المستند إلى OPA1 لديه القدرة على
توفير فوائد لأمراض مثل ODA ، والتي تنتج عن طفرات OPA1 ، وربما لنطاق أوسع أيضًا.
من الأمراض التي تنطوي على خلل في الميتوكوندريا ، " يقول الدكتور دانيال مالوني ، المؤلف الرئيسي للدراسة.
وهذا يشمل الأمراض التنكسية العصبية الأخرى مثل مرض باركنسون والزهايمر ،
والتي ترتبط بالشيخوخة والضعف التدريجي للميتوكوندرياMitochondria .
"نحن متحمسون جدًا لفكرة استراتيجية العلاج الجيني الجديدة هذه" ، توضح البروفيسور جين فارار ،
المؤلفة المشاركة في العمل.
وتضيف أنه "لا يزال هناك طريق طويل لنقطعه من وجهة نظر البحث والتطوير
قبل أن يصبح هذا النهج العلاجي متاحًا يومًا ما كعلاج" .
